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阿伐曲泊帕(Avatrombopag)于2018年5月獲得美國美國食品藥品監督管理局(FDA)批準，用于治療接受侵入性手術的慢性肝病患者的血小板減少癥。
阿伐曲泊帕可誘導血小板計數加倍，使其增加到50X10^9/L以上，并避免了對血小板輸注的需求，同時最大限度地減少了對搶救藥物的需求。
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阿伐曲泊帕治療血小板減少癥的療效
在一項單中心研究中共納13例患者，所有患者均口服阿伐曲泊帕，初始劑量為60mg/天，可根據需要減少劑量，持續8周。
8名(61.5%)患者對阿伐曲泊帕(血小板計數≥50×10^9/L且不依賴輸血)有反應，中位反應時間為27.5天，血小板反應的中位累積天數為79。
在研究終點，13名患者中有10名(76.9%)不再需要輸注血小板，反應的預測因子是研究開始時的血紅蛋白(HB)水平，HB超過90g/L的患者的反應率為88.9%。
此外，在第三周治療結束時，血小板計數以25.5×10^9/L的臨界值預測治療反應的敏感性為87.5%，特異性為100%。
阿伐曲泊帕治療血小板減少癥的療效研究
研究背景：造血干細胞移植(HCT)后的血小板減少癥通常導致預后不良，且無標準化治療，阿伐曲泊帕治療HCT后血小板減少癥的療效尚未得到評估。
研究目的：評估阿伐曲泊帕治療HCT后血小板減少癥患者的療效和安全性。
研究方法：阿伐曲泊帕的起始劑量為每日20mg，調整劑量以實現連續7天血小板恢復到>20×10^9/l而不依賴于輸血(總體緩解OR)或連續7天不依賴于輸血(完全緩解CR)。
研究結果：阿伐曲泊帕的總有效率(ORR)為68.9%，OR的累積發生率(CI)為69.1%。完全緩解率(CRR)和CR的CI均為39.3%。從開始使用阿伐曲泊帕到手術或完全緩解的中位天數分別為21天和25天。
在開始使用阿伐曲泊帕之前，足夠數量的巨核細胞是阿伐曲泊帕治療OR和CR的獨立保護因素。所有患者對Avatrombopag耐受性良好，無嚴重的不良事件，常見的不良反應是發熱、惡心、腹痛、頭痛、外周性水腫、疲勞。
阿伐曲泊帕可誘導血小板計數加倍，使其增加到50X10^9/L以上，并避免了對血小板輸注的需求，同時最大限度地減少了對搶救藥物的需求。
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8名(61.5%)患者對阿伐曲泊帕(血小板計數≥50×10^9/L且不依賴輸血)有反應，中位反應時間為27.5天，血小板反應的中位累積天數為79。
在研究終點，13名患者中有10名(76.9%)不再需要輸注血小板，反應的預測因子是研究開始時的血紅蛋白(HB)水平，HB超過90g/L的患者的反應率為88.9%。
此外，在第三周治療結束時，血小板計數以25.5×10^9/L的臨界值預測治療反應的敏感性為87.5%，特異性為100%。
阿伐曲泊帕治療血小板減少癥的療效研究
研究背景：造血干細胞移植(HCT)后的血小板減少癥通常導致預后不良，且無標準化治療，阿伐曲泊帕治療HCT后血小板減少癥的療效尚未得到評估。
研究目的：評估阿伐曲泊帕治療HCT后血小板減少癥患者的療效和安全性。
研究方法：阿伐曲泊帕的起始劑量為每日20mg，調整劑量以實現連續7天血小板恢復到>20×10^9/l而不依賴于輸血(總體緩解OR)或連續7天不依賴于輸血(完全緩解CR)。
研究結果：阿伐曲泊帕的總有效率(ORR)為68.9%，OR的累積發生率(CI)為69.1%。完全緩解率(CRR)和CR的CI均為39.3%。從開始使用阿伐曲泊帕到手術或完全緩解的中位天數分別為21天和25天。
在開始使用阿伐曲泊帕之前，足夠數量的巨核細胞是阿伐曲泊帕治療OR和CR的獨立保護因素。所有患者對Avatrombopag耐受性良好，無嚴重的不良事件，常見的不良反應是發熱、惡心、腹痛、頭痛、外周性水腫、疲勞。
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