全球首個！遺傳性耳聾基因療法獲重要突破
復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院領銜的研究團隊在遺傳性耳聾基因治療方面取得重要突破——全球首次利用研發的基因治療藥物恢復遺傳性耳聾患者的聽力和言語。相關臨床研究結果1月25日發表于《柳葉刀》。
全球先天性耳聾患者數量達2600萬人，我國每年新生約3萬聾兒，其中60%與遺傳因素相關，嚴重阻礙了兒童言語、認知及智力發育，目前臨床上尚無任何治療藥物。耳畸蛋白（OTOF）基因突變是導致先天性耳聾的常見病因，可引起兒童重度至極重度或完全聽力損失和言語障礙。
研究團隊經過多年探索，破解大基因內耳遞送難題，研發出基于腺相關病毒的雙載體基因置換療法，在OTOF耳聾動物模型中表達具有正常功能的人源OTOF，顯著改善聽力，并進行了相關的安全性研究。此外，該團隊還將正常的人源OTOF編碼序列導入患者內耳毛細胞，使毛細胞表達正常功能的OTOF，從根本上改善患者聽力。
該臨床研究于2022年6月獲得復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院倫理批準，2022年10月發起臨床試驗，隨后實施全球首例遺傳性耳聾患兒的內耳基因治療，并陸續納入多例兒童患者。目前最長隨訪時間達1年以上，患兒已經能夠進行日常對話。這是全球第一個獲得療效的耳聾基因治療臨床試驗，也是該領域目前成系統的、病例數最多的、隨訪時間最長的臨床試驗。
相關論文信息：
https://doi.org/10.1016/S0140-6736(23)02874-X
（見習記者江慶齡）
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