美國企業(yè)擬開發(fā)新一代基因編輯工具
·Moderna 曾表示，雙方的合作不是為了僅僅敲除一個(gè)基因、修改一個(gè)堿基，或是修復(fù)一個(gè)基因突變，而是要?jiǎng)?chuàng)造新的基因編輯工具，讓科學(xué)家能有更好的工具可用，讓醫(yī)生能更好地治療遺傳疾病。
當(dāng)?shù)貢r(shí)間2月5日，據(jù)行業(yè)媒體Fierce Biotech報(bào)道，美國基因編輯技術(shù)服務(wù)提供商Metagenomi（股票代碼為：“MGX”）日前更新了招股書，準(zhǔn)備在美國納斯達(dá)克上市。
根據(jù)其向美國證券交易委員會(huì)（SEC）提交的招股書，公司計(jì)劃出售的每股價(jià)格在15-17美元，預(yù)計(jì)發(fā)行625萬股，以發(fā)行中段區(qū)間計(jì)算，公司擬募資1億美元。
據(jù)悉，Metagenomi成立于2018年，由加州大學(xué)伯克利分校的宏基因組研究人員Brian Thomas和Jillian Banfield共同創(chuàng)立。圍繞其建立的豐富的基因編輯工具箱，公司已經(jīng)組建了豐富的研發(fā)管線。
Metagenomi成立以來已完成多輪融資，A輪融資合計(jì)7500萬美元，B輪融資合計(jì)2.75億美元。IPO（首次公開募股）前，跨國藥企拜耳醫(yī)藥（BAYGn）持股為12.97%，mRNA疫苗巨頭Moderna（莫德納，MRNA.US）持股5.47%。
招股書顯示，Metagenomi在2021年、2022年?duì)I收分別為24.3萬美元、1720萬美元；研發(fā)開支分別為1448萬美元、4314萬美元；運(yùn)營虧損分別為2395萬美元、4464萬美元；凈虧損分別為2144萬美元、4359萬美元。
2023年1月5日，Metagenomi宣布結(jié)束B+輪1億美元融資，B輪總收益達(dá)到2.75億美元。截至上市前，Metagenomi累計(jì)募資為4.8億美元。截至2023年9月30日，Metagenomi擁有2.9億美元的現(xiàn)金。
作為醫(yī)學(xué)技術(shù)發(fā)展的典型成果之一，基因編輯承載厚望，它通過修飾生物體基因組的特定目標(biāo)，高效而精準(zhǔn)的實(shí)現(xiàn)基因插入、缺失或替換，從而改變其遺傳信息和表現(xiàn)型特征。
2024年1月，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)布了長達(dá)19頁的基因組編輯指南文件，明確了FDA對使用加速批準(zhǔn)通道、支持基因組編輯療法開發(fā)的立場。FDA的指南中寫道：“FDA支持對基因組編輯產(chǎn)品使用加速批準(zhǔn)通道，并鼓勵(lì)開發(fā)商盡早討論在研產(chǎn)品使用這一途徑的可能性，包括在臨床開發(fā)早期進(jìn)行討論，提供替代終點(diǎn)或中間臨床終點(diǎn)。”
包括FDA下屬的生物制品評價(jià)和研究中心（CBER）主任Peter Marks博士在內(nèi)的FDA官員已多次表示，加速批準(zhǔn)是加快基因療法上市的有效手段之一。
全球大型藥企也紛紛下場布局。2020年，F(xiàn)DA緊急批準(zhǔn)了Moderna的mRNA （把遺傳信息從DNA傳遞到蛋白質(zhì)的信使）疫苗用于預(yù)防新冠肺炎，Moderna由此狂攬百億美元營收。
隨著新冠市場逐漸縮小，Moderna首席執(zhí)行官 Stéphane Bancel 表示，Moderna 對核酸技術(shù)、基因治療、基因編輯，以及新的遞送技術(shù)感興趣，并且期待能夠通過其 mRNA 技術(shù)改進(jìn)基因編輯的傳遞機(jī)制，預(yù)計(jì)將用新冠mRNA疫苗收入的一部分與基因編輯企業(yè)展開合作。
2021年11月，Moderna宣布與Metagenomi開展合作，將Metagenomi擁有的基于CRISPR的新一代基因編輯系統(tǒng)和其他基因編輯系統(tǒng)，與 Moderna 公司的mRNA技術(shù)和LNP遞送技術(shù)結(jié)合，開發(fā)下一代體內(nèi)基因編輯療法。
就上述合作，Moderna 公司表示，雙方的合作不是為了僅僅敲除一個(gè)基因、修改一個(gè)堿基或是修復(fù)一個(gè)基因突變，而是要?jiǎng)?chuàng)造新的基因編輯工具，讓科學(xué)家能有更好的基因編輯工具可用，讓醫(yī)生能更好地治療遺傳疾病。
除了Metagenomi，2023年2月，Moderna宣布，與生物技術(shù)公司Life Edit達(dá)成戰(zhàn)略合作，將共同開發(fā)針對某些遺傳病的體內(nèi)基因編輯療法。這項(xiàng)合作將結(jié)合Life Edit的一套專有基因編輯技術(shù)（包括堿基編輯）與Moderna的mRNA平臺(tái)，Life Edit官網(wǎng)稱，該公司平臺(tái)擁有大量且多樣的堿基編輯器以及RNA（核糖核酸）引導(dǎo)性核酸酶。
中國人比較關(guān)注的明星企業(yè)莫過于華人科學(xué)家劉如謙和張鋒等人共同創(chuàng)立的堿基編輯生物技術(shù)公司Beam Therapeutics（BEAM.US）。目前公司進(jìn)度最快的產(chǎn)品為BEAM-101，它是一種體外堿基編輯療法，用于治療鐮狀細(xì)胞病。該產(chǎn)品于2021年11月獲得FDA的IND（臨床試驗(yàn)申請）批準(zhǔn)。公司首席執(zhí)行官John Evans近日在接受行業(yè)媒體Endpoints News采訪時(shí)表示：“不斷有企業(yè)涌入基因治療領(lǐng)域，但隨著數(shù)據(jù)收集和技術(shù)精進(jìn)，入局企業(yè)將不斷分化，某些基因編輯技術(shù)的優(yōu)越性和先進(jìn)性會(huì)不斷凸顯。”
據(jù)《醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)報(bào)》消息，有機(jī)構(gòu)統(tǒng)計(jì)，預(yù)計(jì)到2030年，全球基因編輯市場規(guī)模將達(dá)到360.61億美元，復(fù)合年增長率為22.3%。如果能夠拓展應(yīng)用于治療1型糖尿病，則有可能擴(kuò)展至600億美元。
（原標(biāo)題：拜耳莫德納“背書”企業(yè)沖刺美股，擬開發(fā)新一代基因編輯工具）
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