司美替尼價格盤點：老撾版司美替尼2025在國內買一盒多少錢，2025年司美替尼最新售價官宣
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1型神經纖維瘤病是一種罕見，不可治愈的遺傳性疾病。其嚴重影響患者的生活質量，導致身體疼痛、運動功能障礙等情況出現。此前，司美替尼已得到FDA授予的孤兒藥資格，突破性療法認定，和優先審評資格。司美替尼是一款2020年4月在美國剛剛獲批上市的藥物，由阿斯利康生產，用于年齡為2歲及以上的兒童治療神經纖維瘤病1型（NF1）。
一期臨床試驗數據顯示司美替尼治療神經纖維瘤病I型有不錯的表現。試驗中共招募了24位患兒（最小3歲，最大18.5歲），其中女性11位，男性13位，入組時患兒的腫瘤平均中位體積1205毫升。入組后，患兒接受了司美替尼的長期治療，中位治療周期為30個（120周）。治療結果顯示，患兒使用司美替尼治療后腫瘤體積均有縮小，取得最佳療效治療周期的中位數為20個（80周）。在24位患兒中，17位對司美替尼的治療有效，有效率為71%。取得療效的患兒繼續服用藥物其療效會得以維持，維持周期的中位數為23個。司美替尼的使用能夠有效使腫瘤的體積縮小，從而改善患者的身體機能，有效的減輕患兒的身體疼痛，使患者的生活質量得到提高。
服用司美替尼也會產生一定的副作用或不良反應，其中最常見的不良反應包括有：心肌病/水腫/面部水腫/高血壓/射血分數降低/竇性心動過速/痤瘡樣疹/血清白蛋白降低/血清鉀降低/血清鈉降低/疲勞/頭痛/視力模糊/白內障/高眼壓等等。 患者在接受司美替尼治療前，應到醫院做詳細檢查，并按照醫生的診療建議嚴格用藥。使用司美替尼進行治療可能會導致皮膚毒性。在1型神經纖維瘤病（NF1）研究中，皮疹通常發生在接受司美替尼的兒童患者中；已經發生3級皮疹。最常見的皮疹類型包括痤瘡樣皮炎、斑丘疹和濕疹。皮疹可能需要中斷治療或減少司美替尼劑量。
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